Bonne nouvelle pour la phénylcétonurie : Palynziq s’ouvre aux ados, mais un bémol au Québec
Good news for phenylketonuria: Palynziq is available to teens, but there is a downside in Quebec (English below)
BioMarin, une compagnie qui travaille sur la phénylcétonurie (PCU) depuis plus de 20 ans, vient d’annoncer des résultats positifs pour son essai PEGASUS. Leur traitement Palynziq® (pegvaliase-pqpz), déjà approuvé pour les adultes, a montré qu’il baisse significativement les niveaux de Phe dans le sang chez les ados de 12 à 17 ans, comparé à un régime se…