Sephience™ approuvé aux États-Unis : et nous, on attend quoi au Canada?
Sephience™ Approved in the United States: What Are We Waiting for in Canada?
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Grosse nouvelle côté traitement : la FDA vient tout juste d’approuver Sephience™ (sepiaptérine) pour les enfants et adultes atteints de phénylcétonurie (PCU), dès l’âge de 1 mois. 🎉
Dans les essais cliniques, le traitement a permis de réduire en moyenne de 63 % les taux de phénylalanine sanguins. Mieux encore : plusieurs personnes ont pu élargir leur alimentation sans perdre le contrôle métabolique. Bref, une avancée réelle, validée, concrète.
C’est quoi exactement, Sephience™?
C’est un précurseur du BH₄, mais avec une meilleure stabilité, une meilleure absorption, et une portée plus large. Il agit aussi comme chaperon pharmacologique, ce qui veut dire qu’il peut aider des enzymes PAH mal repliées à mieux faire leur travail. En d’autres mots : c’est un traitement qui pourrait convenir à plus de patients que Kuvan, avec des résultats prometteurs.
Aux États-Unis et en Europe, c’est un feu vert.
Après l’Europe en juin, c’est maintenant au tour des États-Unis de dire oui. Le médicament est officiellement autorisé des deux côtés de l’Atlantique. Pendant ce temps, ici au Canada… c’est le silence. La demande a été soumise à Santé Canada, mais aucune décision pour l’instant.
Mise à jour : J’ai reçu de nouvelles informations suite à la publication. Il semblerait que PTC Therapeutics s’attendent à recevoir des nouvelles de Santé Canada avant la fin de l’année 2025.
Et même si on obtient une approbation fédérale, l’accès provincial risque encore de poser problème. On le sait trop bien : une fois l’autorisation obtenue, les patients doivent souvent naviguer un parcours du combattant pour espérer être remboursés. Palynziq en est l’exemple parfait. Des délais interminables, des refus sans explication claire, des obstacles administratifs à répétition.
On finit par se demander si un traitement est vraiment “disponible” quand, dans les faits, si peu de personnes peuvent y accéder.
Ce qu’on peut faire maintenant?
On peut se tenir informé. En parler à notre équipe de soins. Faire connaître la nouvelle à notre communauté. Et surtout, se préparer à agir dès que l’approbation canadienne tombera — parce qu’il faudra peut-être revendiquer notre droit à un traitement accessible, équitable et rapide.
Sephience pourrait faire une vraie différence dans la vie de plusieurs personnes vivant avec la PKU. Mais pour que l’espoir devienne réalité, il faut que le Canada — et surtout les provinces — soient au rendez-vous.
Sephience™ Approved in the United States: What Are We Waiting for in Canada?
Big news on the treatment front: the FDA has just approved Sephience™ (sepiapterin) for children and adults with phenylketonuria (PKU), starting at 1 month of age. 🎉
In clinical trials, the treatment reduced blood phenylalanine levels by an average of 63%. Even better, several people were able to broaden their diet without losing metabolic control. In short, a real, validated, and concrete breakthrough.
What exactly is Sephience™?
It's a precursor to BH₄, but with better stability, better absorption, and a broader reach. It also acts as a pharmacological chaperone, which means it can help misfolded PAH enzymes do their job better. In other words, it's a treatment that could be suitable for more patients than Kuvan, with promising results.
In the United States and Europe, it's the green light.
After Europe in June, it's now the United States' turn to say yes. The drug is officially authorized on both sides of the Atlantic. Meanwhile, here in Canada... there's silence. The application has been submitted to Health Canada, but no decision has yet been made.
Update: I have received new information following the publication. It appears that PTC Therapeutics expects to hear back from Health Canada before the end of 2025.
And even if federal approval is obtained, provincial access may still be problematic. We know this all too well: once authorization is obtained, patients often have to navigate a difficult process to hope for reimbursement. Palynziq is the perfect example. Endless delays, refusals without clear explanations, repeated administrative obstacles.
We end up wondering if a treatment is really "available" when, in reality, so few people can access it.
What can we do now?
We can stay informed. Talk to our healthcare team. Let our community know the news. And above all, prepare to act as soon as Canadian approval is granted—because we may have to assert our right to accessible, equitable, and timely treatment.
Sephience could make a real difference in the lives of many people living with PKU. But for this hope to become a reality, Canada—and especially the provinces—must be there.
Exciting news 🗞️😀