Sephience, nouveau traitement pour la phénylcétonurie, est approuvé au Canada : une bonne nouvelle… mais le parcours continue
Sephience, a new treatment for phenylketonuria, has been approved in Canada: good news... but the journey continues
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Avertissement : les informations présentées ici reflètent mon expérience personnelle avec la phénylcétonurie et mes recherches personnelles. Elles ne remplacent pas un avis médical professionnel. Consultez toujours un professionnel de santé avant d’appliquer des modifications à votre régime ou d’entreprendre un programme d’activité physique.
La communauté PCU du Canada a enfin reçu une annonce qu’on attendait depuis longtemps : le Sephience (sépiaptérine de PTC Therapeutics) est officiellement approuvé par Santé Canada.
C’est une étape majeure pour les personnes vivant avec la phénylcétonurie (PCU). Mais comme on l’a appris dans la récente présentation de CanPKU+, “Treatment Approved… Now What? A Path to Drug Access in Canada”, l’approbation n’est que le début du parcours.
Comprendre le chemin vers l’accès
Au Canada, quand un médicament est approuvé, ça ne veut pas dire qu’il est tout de suite accessible. Plusieurs étapes s’enchaînent avant que les patients puissent réellement l’obtenir.
Approbation par Santé Canada
Santé Canada vérifie la sécurité, l’efficacité et la qualité du médicament. Une fois cette évaluation terminée, le médicament peut être vendu… mais encore faut-il que quelqu’un le rembourse.Contrôle du prix
Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) compare le prix du médicament à ceux de 11 pays pour s’assurer qu’il n’est pas excessif. Ce processus vient de changer après six ans de débats, et CanPKU+ y a joué un rôle clé. Une belle preuve que la voix des patients compte.Évaluation du rapport coût/bénéfice (HTA)
Deux organismes analysent chaque nouveau traitement :CDA (Canada’s Drug Agency) pour le pays,
INESSS pour le Québec.
Ils examinent les données cliniques, le coût et, point crucial, les témoignages de patients et de médecins.
C’est la seule étape où nous pouvons faire entendre nos voix. Et c’est souvent là que tout se joue.
Décision des payeurs publics et privés
Ensuite, les gouvernements provinciaux et les assureurs privés décident s’ils couvrent le médicament (et à quel prix).
Certains fabricants offrent parfois un accès compassionnel pendant cette attente, une mesure temporaire mais vitale pour plusieurs familles.
Mise à jour, 8 novembre 2025: Il a été porté à mon attention que l’étape 4 correspond en fait aux étapes 4 et 5. L’étape 4 concerne le pcPA, qui négocie au nom de tous les régimes publics d’assurance-médicaments au Canada. L’étape 5 concerne les accords d’inscription des produits avec chaque régime public d’assurance-médicaments.
Ce processus en cinq étapes fait du Canada le pays où l’accès des patients aux nouveaux médicaments est le plus compliqué au monde.
Aucun autre pays ne dispose de cinq niveaux de contrôle.
De nouveaux efforts pour aller plus vite
Bonne nouvelle : depuis peu, certaines étapes peuvent être menées en parallèle. Ce qu’on appelle la “aligned review” ou revue alignée permet de commencer l’évaluation avant même l’approbation officielle. Le programme Target Zero vise même à éliminer tout délai entre ces deux moments. C’est encore récent, mais ça pourrait accélérer l’accès pour des médicaments comme le Sephience.
Ce que ça veut dire pour nous
L’approbation du Sephience est une victoire d’espoir, mais la partie n’est pas terminée. Le médicament devra encore franchir les évaluations de remboursement avant d’être offert dans les provinces. Et c’est ici que notre implication collective devient essentielle.
Quelques pistes concrètes
Suivre les mises à jour de CanPKU+ pour savoir quand les consultations publiques auront lieu.
Partager nos expériences de vie avec la PCU : ces témoignages sont utilisés par les agences d’évaluation pour comprendre les vrais besoins.
Rester mobilisés : plus nous serons nombreux à participer, plus notre voix aura du poids.
L’histoire du Sephience au Canada vient à peine de commencer. L’approbation, c’est la lumière au bout du tunnel, mais le tunnel n’est pas encore derrière nous.
Ce qu’on peut retenir : chaque victoire réglementaire dépend ensuite de l’engagement patient.
Sephience, a new treatment for phenylketonuria, has been approved in Canada: good news... but the journey continues
Disclaimer: The information presented here reflects my personal experience with phenylketonuria and my own research. It is not a substitute for professional medical advice. Always consult a healthcare professional before making any changes to your diet or beginning an exercise program.
The PKU community in Canada has finally received a long-awaited announcement: Sephience (sepiaptrine from PTC Therapeutics) has been officially approved by Health Canada. This is a major milestone for people living with phenylketonuria (PKU). But as we learned in the recent CanPKU+ presentation, “Treatment Approved... Now What? A Path to Drug Access in Canada”, approval is only the beginning of the journey.
Understanding the path to access
In Canada, when a drug is approved, it does not mean that it is immediately available. Several steps must be taken before patients can actually obtain it.
Approval by Health Canada
Health Canada verifies the safety, efficacy, and quality of the drug. Once this evaluation is complete, the drug can be sold... but someone still has to reimburse it.Price control
The Patented Medicine Prices Review Board (PMPRB) compares the price of the drug to those in 11 countries to ensure that it is not excessive. This process has just changed after six years of debate, and CanPKU+ played a key role in this. This is great proof that patients’ voices matter.Cost-benefit assessment (HTA)
Two organizations analyze each new treatment:
CDA (Canada’s Drug Agency) for the country,
INESSS for Quebec. They examine clinical data, cost, and, crucially, patient and physician testimonials. This is the only stage where we can make our voices heard. And this is often where everything is decided.
Decision by public and private payers
Next, provincial governments and private insurers decide whether to cover the drug (and at what price). Some manufacturers sometimes offer compassionate access during this waiting period, a temporary but vital measure for many families.
Update, November 8, 2025: It has been brought to my attention that step 4 actually corresponds to steps 4 and 5. Step 4 concerns the pcPA, which negotiates on behalf of all public drug plans in Canada. Step 5 concerns product listing agreements with each public drug plan.
This five-step process makes Canada the country with the most complicated patient access to new drugs in the world.
No other country has five levels of control.
New efforts to speed up the process
The good news is that, recently, some steps can be taken in parallel. This is called an “aligned review,” which allows the evaluation to begin even before official approval. The Target Zero program even aims to eliminate any delay between these two moments. It’s still new, but it could speed up access to drugs like Sephience.
What this means for us
The approval of Sephience is a victory of hope, but the battle is not over. The drug will still have to pass reimbursement assessments before it can be offered in the provinces. And this is where our collective involvement becomes essential.
Some concrete ideas
Follow CanPKU+ updates to find out when public consultations will take place.
Share our experiences living with PKU: these testimonials are used by assessment agencies to understand real needs.
Stay engaged: the more of us who participate, the more weight our voice will carry.
The story of Sephience in Canada has only just begun. Approval is the light at the end of the tunnel, but the tunnel is not yet behind us.
The takeaway: every regulatory victory depends on patient engagement.