Carnet Phénylcétonurie | Phenylketonuria Notebook

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Un traitement innovant pour la phénylcétonurie : l’excrétion urinaire des acides aminés

An innovative treatment for phenylketonuria: urinary excretion of amino acids (English below)

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Tristan
janv. 31, 2025
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Un nouvel espoir pour la gestion de la phénylcétonurie (PCU) vient d’émerger avec une approche thérapeutique qui est, selon moi, totalement différente de ce qui existe actuellement. Une récente étude publiée dans JCI Insight explore l’efficacité d’un inhibiteur oral, le JNT-517, qui favorise l’excrétion urinaire de la phénylalanine (Phe). Et honnêtement…

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